การรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะขาดไพรูเวตไคเนส ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งนำไปสู่การทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดงหรือโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตก ผลลัพธ์หลักจากการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ระยะที่ 3 ซึ่งดำเนินการโดยทีมงานนานาชาติ โรคโลหิตจางตลอดชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการขาดไพรูเวตไคเนสส่งผลให้เกิดความเหนื่อยล้าเรื้อรัง
ลดความอดทนในการออกกำลังกาย และความสามารถในการมีสมาธิในการทำงานหรือโรงเรียนลดลง ซึ่งอาจกลายเป็นเรื่องท้าทายในการผ่านวันธรรมดาไปได้ยิ่งกว่านั้น ผู้ป่วยส่วนใหญ่มีโรคแทรกซ้อนที่อาจร้ายแรงอื่นๆ เช่น ธาตุเหล็กในตับและ/หรือหัวใจมีมากเกินไป (ซึ่งอาจทำให้เกิดมะเร็งหรือเสียชีวิตได้) โรคกระดูกพรุน โรคถุงน้ำดี ลิ่มเลือด และปัญหาอื่นๆ การขาดไพรูเวตไคเนสมีลักษณะเฉพาะโดยการกลายพันธุ์ใน ยีน PKLRที่เข้ารหัสเอนไซม์ไพรูเวตไคเนสในเซลล์เม็ดเลือดแดง เอนไซม์นี้มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการรักษาระดับพลังงานของเซลล์เม็ดเลือดแดงและส่งผลให้อายุขัยปกติของมัน Mitapivat สามารถกระตุ้นและทำให้ไพรูเวตไคเนสที่กลายพันธุ์ซึ่งแสดงออกในเซลล์เม็ดเลือดแดงของผู้ป่วยคงที่ ดังนั้นจึงช่วยฟื้นฟูการทำงานของเอนไซม์ นี่คือการบำบัดแบบ ปรับเปลี่ยนโรค เพราะมันมุ่งเป้าไปที่ปัญหาที่ซ่อนอยู่เพื่อปรับปรุงหรือขจัดโรคโลหิตจาง และอาจป้องกันหรือแก้ไขภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับการขาดไพรูเวตไคเนสได้ นี่เป็นยาแก้ไขโรคชนิดแรกสำหรับภาวะขาดไพรูเวตไคเนส ซึ่งจนถึงขณะนี้ได้รับการรักษาด้วยมาตรการสนับสนุนเท่านั้น เช่น การถ่ายเลือด หรือการนำม้ามของผู้ป่วยออก